2025-02-12
2025年2月12日，美国新泽西州普林斯顿 - 昂阔医药（昂阔），一家致力于将尖端肿瘤前沿药物转化为创新疗法并造福全球癌症患者的生物制药公司，今日正式宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予公司核心研发项目CUSP06——靶向CDH6的抗体偶联药物（CDH6 ADC）快速通道认定（Fast Track Designation, FTD），用于铂类耐药型卵巢癌（PROC）的治疗。
昂阔医药首席药物开发官Eric Slosberg博士表示：“对于FDA授予CUSP06快速通道认定，我们深感振奋。目前I期临床试验的早期数据十分鼓舞人心，该资格认定将极大加快我们为患者提供这一潜在变革性疗法的步伐。考虑到铂类耐药型卵巢癌患者群体对创新治疗方案的急切需求，我们将全力以赴，与FDA紧密协作，加速CUSP06的研发。”
当前正在进行的I期多中心研究，主要围绕CUSP06在铂类难治型或铂类耐药型卵巢癌及其他晚期实体瘤成年患者中的安全性、耐受性、药代动力学以及初步疗效展开评估（CUSP06-1001）。从目前试验获取的早期数据来看，CUSP06展现出了良好的抗肿瘤活性以及可控的安全性，这为该项目的后续深入开发提供了有力的支撑。
关于CUSP06
CUSP06是一款靶向CDH6的ADC。CUSP06的结构组成为：与CDH6具有高结合亲和力的专有抗体、蛋白酶可切割的连接子，以及依沙替康有效载荷（一种有效的经临床验证的拓扑异构酶-1抑制剂）。该连接子专门设计用于连接依沙替康有效载荷，可生成高度稳定和均一的ADC。该有效载荷不是BCRP/P-gp的底物，而BCRP/P-gp是导致许多疗法产生化疗耐药性的药物外排泵。临床前研究数据显示，基于这种连接子/有效载荷的ADC比竞品ADC具有更强的“旁观者效应”。CUSP06的药物抗体比值约为8。昂阔医药于2022年从普众发现获得了CUSP06（大中华区以外）的全球独家开发和商业化权利。目前正通过I期临床试验对其在铂类难治型或铂类耐药型卵巢癌及其他晚期实体瘤患者中的疗效进行评估。如需了解更多CUSP06-1001（NCT06234423）试验信息，可登录http://clinicaltrials.gov查询。
关于铂类耐药型卵巢癌
卵巢癌是美国妇科恶性肿瘤的首要致死病因，每年新增病例约20,000例1。铂类化疗是标准的一线治疗手段，然而，约80%初始治疗有效的患者通常会在两年内出现铂类耐药的情况2。铂类耐药指的是在完成铂类治疗后的6个月内疾病出现进展的情况，铂类耐药的卵巢癌患者预后状况极差，中位生存期仅为9-12个月，且有效的治疗方案极为有限2。尽管近年来在治疗手段上取得了一定的进展，但铂类耐药型患者的5年生存率依旧在15%左右，这充分表明对于新治疗方案的需求迫在眉睫1,3。
关于快速通道认定
快速通道资格是FDA推出的一项特殊认定，旨在推动治疗严重疾病、满足未被满足医疗需求的新药研发进程，加速新药审评速度。获得快速通道认定的候选药物，在后续的研发与审评环节中，能够获得更频繁地与FDA沟通交流的机会。若符合相关标准，还将获得加速批准、优先审评资格，以及享受生物制品许可申请（BLA）的滚动审评的优惠政策，这将有助于大幅加快药物的上市进程。
关于昂阔医药
总部位于新泽西州普林斯顿的昂阔医药，是一家致力于将尖端肿瘤前沿药物转化为创新疗法的全球生物制药公司。昂阔由袁斌博士、Eric Slosberg博士和富天博士共同创立，并组建了一支世界一流的国际化管理团队，在建立初创生物医药公司，领导全球临床前和临床项目开发，以及通过全球商务合作共同创造价值方面，均取得过卓越的成就。昂阔医药始终致力于加速肿瘤药物创新，为全球癌症患者带来帮助和福音。2024年1月，昂阔宣布完成超额认购的1亿美元（超7亿人民币）A轮融资，本轮融资由Novo Holdings、OrbiMed和 F-Prime Capital领投。
参考文献
1. American Cancer Society. "Cancer Facts & Figures 2023." Atlanta: American Cancer Society, 2023.
2. Lheureux, Stephanie, Charlie Gourley, Ignace Vergote, and Amit M. Oza. "Epithelial Ovarian Cancer." The Lancet 393, no. 10177 (2019): 1240-1253.
3. National Cancer Institute. "Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program." Cancer Stat Facts: Ovarian Cancer. Accessed 2023. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/ovary.html
